两位的哥磕头拜谢即将报废车辆 8年行程80万公里
2010年，全球生物制药市场规模已达1400亿美元，预计到2020年，生物制药有望占全球药品销售收入的1/3。
虽然只有45岁但已经买卖了总值达1500亿美元的制药资产。2004年耶鲁的科学家发现氯胺酮可以治疗重度抑郁，而且起效迅速
Read同时也推荐接种疫苗来保护个人。疱疹病毒（如引发家禽马立克病）的科学试验证实了一个高度争议的理论：一些疫苗可以使烈性病毒幸存并进化，使疫苗接种者患一些严重疾病的风险更大。Read说，人类疾病疫苗是最便宜的，是公共卫生部门最钟情的干预措施。但如今下一代疫苗的问题是：如果下一代疫苗也存在漏洞，能促使烈性毒株进化，那对人类的危害会很大。我们不希望埃博拉病毒的演变方向和我们的研究方向一样。
该研究结果发表7月27日发表在《PLoS Biology》上。研究人员建议对下一代疫苗进行严格的监测和谨慎的监控，以防止漏洞疫苗引发烈性毒株的进化。图6：每年发表的囊性纤维化论文数量统计 来自高药价的质疑 Vertex的囊性纤维化药物在医学上取得了重大突破，但高定价也为其带来了批评声。
虽然Vertex为没有保险的病人提供了援助计划，但是这类援助很少能覆盖全部的药价。学术机构的实验室进展缓慢，在同一时间里对数个化合物的有效性进行研究。现在，全美国共有超过110个这样的门诊部。当1955年囊性纤维化基金会成立时，绝大多数患者在学龄前就去世了。
自1994年起领导该基金会的Robert Beall表示，我们希望他们能把这类药列入2015年的在研项目中，而不是等到以后的某个时间。该基金会非常关注这个药物，希望用它来测试到底多少价格是合理的。
患者可以补充酶来帮助消化，还可以使用其他一些药物增强肺功能。囊性纤维化基金会的目标曾经是寻找治疗方法，但是现在它帮助开发了两个很有前景的药物。转折发生在1989年，这一年密歇根大学的研究人员发现了导致疾病发生的基因突变。突然间，囊性纤维化基金会成为美国净资产最多的疾病慈善机构。
Vertex发言人 Zach Barber表示，据我们所知，在美国没有一个患者因为负担不起而无法获得Kalydeco。虽然囊性纤维化基金会还没有想出来如何确保患者获得药物，但该基金会可能带来了一个开发新药物的模式。该公司有一名科学家曾研究过囊性纤维化这个疾病。患者的肺部、胰腺和其他器官会产生粘液，引起腹痛和体重减轻。
不过Beall表示，当他知道Vertex计划定价时，也震惊于Kalydeco如此高的价格。Genetic Alliance是一个由1200多家疾病组织组成的联盟，该组织的总裁Sharon Terry说，什么是我们应该做的？满足于从一个药中获益30万美元？这种模式能维持多久？我们需要找到一个更好的办法。
图4：存活到成年期的囊性纤维化患者数量正不断增加 1994年当Beall出任基金会首席执行官时，他不满于该组织的停滞不前。图1：Vertex开发的囊性纤维化药物Kalydeco 去年12月，几十名科学家云集美国马里兰州贝塞斯达(Bethesda)的美国囊性纤维化基金会(Cystic Fibrosis Foundation)总部。
他说，如果这个药的价格一年是1万美元，我想其它制药公司，比如辉瑞和健赞，就不会考虑进入这个领域。如果每个类似Kalydeco或Orkambi的成功都需要复制所有的工作，数亿美元的投资和长达几十年的开发时间，那么药物的售价肯定居高不下。全美最有钱的基金会 科学家们有足够的理由去关注Beall的想法：他的基金会有钱，而且是很多钱，而这些钱正是通过寻找新药物而获得的。Orkambi被批准的适应症在美国有8500名患者，是Kalydeco的四倍。Kalydeco获得批准后，一些囊性纤维化医生立即声称每年高达六位数的成本极不合理。但另一方面，他认为，一个获利丰厚的药物可以吸引其它公司进入囊性纤维化药物的研发，特别是针对那些带有特定的基因突变，不能使用Kalydeco或Orkambi治疗患者。
全美最有钱的基金会，用一个药吸金33亿美元 2015-08-02 06:00 · angus 美国囊性纤维化基金会向大家展示了一个在获得财富的同时帮助颠覆性创新医学研究的故事。该公司资助开发的药物Kalydeco于2012年获得FDA的批准，每位患者使用该药的成本为一年30万美元以上。
图5：美国囊性纤维化基金会CEO兼总裁Robert Beall 囊性纤维化基金会与Aurora达成了协议，资助后者筛选有可能根治这种疾病的化合物。随着用于常见病的重磅炸弹药物开发的枯竭，制药行业正日益关注能带来丰厚利润的罕见病药物。
美国以外地区的一些监管机构也同样因为价格而迟迟没有批准这个药物。就在这家基金会12月召开会议前两周，它将所持有的Kalydeco的权益出售给一家投资公司，获得33亿美元。
另外，该基金会负责人Beall表示，希望基金会能够参与到药品定价，就像它们通过公益性创投帮助开发一样。这个方法在医学研究领域被称为公益性创投。2012年，一个名为Kalydeco药丸成为首个获得FDA批准用于从病因上治疗某一特定类型囊性纤维化的药物。在接下来的几年里，基金会承诺将投入4亿美元资助几十家营利性质的制药公司，从默默无闻的初创公司到诸如辉瑞、夏尔(Shire)和健赞之类的巨头。
Vertex的另一个药物，治疗囊性纤维化最常见的一种基因突变的Orkambi于今年7月2日获得FDA批准。Vertex为部分患者提供了折扣价甚至免费用药计划，但并没有透露获益的病人到底有多少。
今天，他们中很多人能活到40多岁，基金会对此功不可没。虽然这些科学上的进步都延长了患者的生命，但是并没有从根本上治疗疾病。
而该公司的收入几乎全部来源于Kalydeco。粘液还是的患者呼吸困难，容易发生致命的肺部感染。
上世纪六十年代，该基金会建立了一个患者登记系统，收集数据和组织标本，以便更好地了解这一疾病及其遗传学基础。对此，Beall表示，我们已经攻克了最难的问题，让这些患者有药可治，那么也一定能让患者用上药。这些科学家均来自于学术机构和初创公司，他们在该基金会四楼的会议室召开会议，探讨对抗囊性纤维化，这一影响着3万美国人的致命的肺部疾病的新方法。FDA每年批准的新药总共也只有几十个。
按照目前的速度，数千种疾病在未来很长时间内还是没有治疗药物。不过Vertex获得FDA批准的两个药物都价格高昂：不考虑保险公司折扣，Kalydeco的标价大约是每年30万，Orkambi是一年25.9万。
现在，囊性纤维化基金会的净资产比美国癌症协会、美国心脏学会和美国糖尿病学会三家的总和还要多。1998年起，Beall开始一家家地与这类公司接触。
如何从根本上实现突破 囊性纤维化基金公益性创投的模式为其赢得了一些崇拜者，但是也引发了一些问题，比如这个模式是否能从根本上解决罕见病患者的问题——开发缓慢？6800多种罕见病中目前仅有几百个有治疗药物。于是，他说服董事会下了个大赌注：资助营利性公司研发疾病药物，而不是将研究经费分散地撒在各个学术实验室。
